スペインにおける特発性肺線維症患者の抗線維化薬治療のアドヒアランス、有効性、転帰：リアルワールドエビデンス研究

Antifibrotic treatment adherence, efficacy and outcomes for patients with idiopathic pulmonary fibrosis in Spain: a real-world evidence study.

抄録

背景:

特発性肺線維症（IPF）は、死亡率と罹患率の増加を伴うまれな疾患である。現在、IPFの治療薬として2つの薬剤が承認されているが、スペインの実臨床における安全性と有効性のプロファイルは十分に理解されていない。

BACKGROUND: Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a rare disorder associated with increased mortality and morbidity. There are currently two drugs approved for IPF but their safety and efficacy profile in real-world settings in Spain is not well understood.

方法:

2015年から2021年までにピルフェニドンまたはニンテダニブによる治療を開始したIPF患者を対象に、多施設共同前向き観察研究を実施した。これら2つの薬剤の臨床的特徴、服薬アドヒアランス、安全性プロファイル、臨床転帰に関するデータを収集した。

METHODS: An observational, multicentre, prospective study was carried out among patients with IPF who started treatment with pirfenidone or nintedanib from 2015 to 2021. Data regarding clinical characteristics, drug adherence, safety profiles and clinical outcomes between these two drugs were collected.

結果:

232例が解析対象となった。ベースライン時の両群間に有意差はなかった。ピルフェニドンを開始した患者はニンテダニブを開始した患者に比べて治療中止のリスクが減少した（HR 0.65（95％CI 0.46～0.94、p＝0.002））。最初の有害事象が発生するまでの期間と全死因死亡率は試験群間で同様であった。投与中止の危険因子は、女性、下痢、光線過敏症であった。

RESULTS: 232 patients were included in the analysis. There were no meaningful differences between both groups at baseline. Patients who started pirfenidone showed a decreased risk for treatment withdrawal compared with those starting nintedanib (HR 0.65 (95% CI 0.46 to 0.94; p=0.002)). Time to first adverse event and all-cause mortality was similar between study groups. Risk factors for withdrawal were female sex, diarrhoea and photosensitivity.

結論:

この実臨床試験において、ピルフェニドンとニンテダニブは同様の有効性プロファイルを示した。ピルフェニドンは副作用による治療中止が少なかった。

CONCLUSIONS: in this real-world study, both pirfenidone and nintedanib showed similar efficacy profiles. Pirfenidone was associated with less treatment discontinuations due to side effects.