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ファブリー病におけるアガルシダーゼβの不足後のアガルシダーゼアルファへの切り替え：文献のシステマティックレビューとメタアナリシス
Switch to agalsidase alfa after shortage of agalsidase beta in Fabry disease: a systematic review and meta-analysis of the literature.
PMID: 27608175 DOI: 10.1038/gim.2016.117.
抄録
背景:
2009年、アガルシダーゼベータの不足により、多くのファブリー病患者がアガルシダーゼアルファ治療に切り替えられ、2つの薬剤の効果を比較する絶好の機会となった。疾患の経過に対する切り替えの効果を記述した単独の研究は限られており、結論が出ていないため、既存のデータの系統的なレビューとメタ解析を行った。
BACKGROUND: In 2009, the agalsidase beta shortage resulted in switching to agalsidase alfa treatment for many Fabry disease patients, offering the unique opportunity to compare the effects of the two drugs. Because single studies describing effects of switching on the disease course are limited and inconclusive, we performed a systematic review and meta-analysis of existing data.
方法は以下の通り。:
2009年7月から2015年9月までにPubMed，Cochrane，ISI Web，SCOPUSのデータベースで関連研究を特定した。解析対象としたパラメータは，臨床イベント，臓器の機能または構造の変化，疾患関連症状，リゾ-Gb3血漿濃度，および副作用である。
METHODS: Relevant studies were identified in the PubMed, Cochrane, ISI Web, and SCOPUS databases from July 2009 to September 2015. The following parameters were analyzed: clinical events, changes in organ function or structure, disease-related symptoms, lyso-Gb3 plasma levels, and adverse effects.
結論:
今回のシステマティックレビューに含まれた9件の研究（217名の患者）では、評価したパラメータのほとんどでわずかな差しか認められなかった。これらの研究のうち7つがメタアナリシスに含まれていた（176名の患者）。主要な有害事象のプールされた発生率は，5つの研究（150人の患者）で報告され，1人年あたり0.04事象であった。糸球体濾過量の移行後には有意な変化は認められなかったが、左室質量指数、左室後壁寸法、駆出率は時間の経過とともに有意に低下した。我々のデータは、アガルシダーゼアルファへの移行は忍容性が高く、安定した臨床状態と関連していたことを示している。Genet Med 19 3, 275-282.
CONCLUSIONS: The nine studies (217 patients) included in our systematic review showed only marginal differences in most of the evaluated parameters. Seven of these studies were included in the meta-analysis (176 patients). The pooled incidence rate of major adverse events was reported for five studies (150 patients) and was equal to 0.04 events per person-year. No significant change was observed after the shift in glomerular filtration rate, whereas left ventricular mass index, left ventricular posterior wall dimension, and ejection fraction were significantly reduced over time. Our data showed that the switch to agalsidase alfa was well tolerated and associated with stable clinical conditions.Genet Med 19 3, 275-282.