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ファブリー病患者における酵素補充療法の臨床観察とアガルシダーゼベータからアガルシダーゼアルファへの切り替え
Clinical observations on enzyme replacement therapy in patients with Fabry disease and the switch from agalsidase beta to agalsidase alfa.
PMID: 24388678 DOI: 10.1016/j.jcma.2013.11.006.
抄録
背景:
ファブリー病は、アガルシダーゼβ（ファブラザイム）とアガルシダーゼα（リプレガル）の酵素で治療できるX連鎖遺伝性のリソソーム貯蔵病です。2009年6月以降、ジェンザイム社の生産施設がウイルスに汚染されたことにより、アガルシダーゼβが世界的に不足しており、台湾のファブリー病患者はアガルシダーゼアルファに切り替えることになった。
BACKGROUND: Fabry disease is an X-linked inherited lysosomal storage disease that can be treated with the enzymes of agalsidase beta (Fabrazyme) and agalsidase alfa (Replagal). Since June 2009, viral contamination of Genzyme's production facility has resulted in a worldwide shortage of agalsidase beta, leading to the switch to agalsidase alfa for patients with Fabry disease in Taiwan.
方法は以下の通りです。:
男性ファブリー病患者9名について、アガルシダーゼβの投与開始からアガルシダーゼアルファへの切り替えまでの少なくとも1年間の医療記録をレトロスペクティブに検討した。
METHODS: The medical records were retrospectively reviewed for nine male patients with Fabry disease from the start of agalsidase beta treatment until the switch to agalsidase alfa for at least 1 year.
結果:
酵素補充療法（ERT）を12-112カ月間実施した結果、7名の患者のうち5名で血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン（lyso-Gb3）の減少が認められ、疾患の重症度が改善した。また、ベースライン時とERT後に心エコーデータが得られた6名の患者では、6名全員が左心室質量指数の低下を認めた。微量アルブミン尿や推定糸球体濾過量などの腎機能は、ERT後も安定していました。Mainz Severity Score Indexのスコアを見ると、アガルシダーゼアルファに変更した12カ月後には、9人全員が安定していました。ERT は、血漿中の lyso-Gb3 を減少させながら、心臓の状態を改善または安定させ、腎機能を安定させました。ERTは、過敏反応を起こした3名の患者においても、良好な忍容性を示した。
RESULTS: After 12-112 months of enzyme replacement therapy (ERT), decreased plasma globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) was found in five out of seven patients, indicating improvement in disease severity. Among the six patients with available echocardiographic data at baseline and after ERT, all six experienced reductions of left ventricular mass index. Renal function, including microalbuminuria and estimated glomerular filtration rate, showed stability after ERT. Mainz Severity Score Index scores revealed that all nine patients remained stable at 12 months after switching to agalsidase alfa. ERT improved or stabilized cardiac status and stabilized renal function, while reducing plasma lyso-Gb3. ERT was well tolerated, even among the three patients who had hypersensitivity reactions.
結論:
台湾のファブリー病患者に対するERTのアガルシダーゼβからアガルシダーゼアルファへの変更は，1年間の追跡調査の結果，安全であると考えられた．
CONCLUSION: The switch of ERT from agalsidase beta to agalsidase alfa appears to be safe after 1 year of follow-up for Taiwanese patients with Fabry disease.
Copyright © 2013. Published by Elsevier B.V.