重症筋無力症の診断と治療

Diagnosis and treatment of myasthenia gravis.

• Renato Mantegazza
• Paola Cavalcante

抄録

レビューの目的:

この記事では、診断ツールとしての自己抗体検査や神経電気生理学的検査から、生物学的薬剤に基づく革新的で有望な治療法まで、重症筋無力症の診断方法や治療アプローチにおける最新の進歩について紹介しています。

PURPOSE OF REVIEW: This article provides an update on the most recent advances in diagnostic procedures and therapeutic approaches for myasthenia gravis, spanning from autoantibody and neuroelectrophysiological tests as diagnostic tools, to innovative and promising treatments based on biological drugs.

最近の発見:

細胞ベースアッセイ（CBA）を用いた新しい研究により、筋痛症患者の血清自己抗体を同定する機会が改善されたことが示されました。生物学的製剤の使用に関する臨床試験が最近終了し、エクリズマブ、エフガルチギモド、アミファムプリジンリン酸塩の安全性と有効性に関する重要なデータが得られました。1つ目の補体拮抗薬は、アセチルコリン受容体（AChR）陽性で難治性の全身性疾患を有する筋無力症患者において長期的な安全性と有効性を示し、2つ目の新生児Fc受容体拮抗薬は、AChR特異的および筋特異的キナーゼ受容体（MuSK）陽性患者の両方において忍容性が高く、臨床的に有効であった。

RECENT FINDINGS: Novel studies performed by cell-based assays (CBAs) indicate an improvement in the chance of identifying serum autoantibodies in myasthenic patients. Clinical trials on the use of biological drugs were recently concluded, providing important data on safety and efficacy of eculizumab, efgartigimod and amifampridine phosphate: the first, a complement blocker, showed long-term safety and efficacy in acetylcholine receptor (AChR)-positive myasthenic patients with refractory generalized disease; the second, the neonatal Fc receptor blocker, was well tolerated and clinically effective in both AChR-specific and muscle-specific kinase receptor (MuSK)-positive patients; the third, a blocker of presynaptic potassium channels, was found to be well tolerated and effective in MuSK-positive patients.

サマリー:

CBAは、重症筋無力症の診断プロセスを改善し、血清陰性患者の大幅な減少につながる可能性があります。新しい生物学的製剤は、全身疾患を持つ重症筋無力症患者の治療に革新的なアプローチを提供し、治療のパラダイムを変え、精密医療の枠組みの中で治療の成功を大幅に高めることが期待されています。

SUMMARY: CBAs can lead to a significant reduction of seronegative patients, improving myasthenia gravis diagnostic process. New biological drugs offer innovative approaches to treat myasthenic patients with generalized disease, promising to change the paradigm of treatment and to significantly enhance therapeutic success within a precision medicine framework.