免疫抑制療法の効果が不十分な重症再生不良性貧血患者における疾病負担：多施設レトロスペクティブカルテレビュー研究

Burden of illness among patients with severe aplastic anemia who have had insufficient response to immunosuppressive therapy: a multicenter retrospective chart review study.

• Régis Peffault de Latour
• Lynn Huynh
• Jasmina I Ivanova
• Todor Totev
• Mehmet Bilginsoy
• Joseph Antin
• Anuja Roy
• Mei Sheng Duh

抄録

本研究は、免疫抑制療法（IST）の効果が不十分な重症再生不良性貧血（SAA）患者の治療パターンと医療資源利用（HRU）を評価したものである。米国のDana-Farber Cancer Institute（DFCI）とフランスのHôpital Saint-Louis（HSL）でレトロスペクティブなカルテレビューを実施した。対象は、2006年1月1日から2016年7月31日までの間に後天性SAAと診断された18歳以上の患者で、ISTの奏効が不十分で、診断後12カ月以上の経過観察期間がある患者とした。全生存期間（OS）は，Kaplan-Meier 法を用いて推定した．40人の患者のうち、診断時の平均年齢は44歳で、53％が女性であった。SAA診断後の追跡期間中央値は48.3ヵ月であった。95％の患者が造血幹細胞移植（HSCT）の前の一次治療として、抗血小板グロブリン（ATG）を受けていた。造血幹細胞移植前の二次的なSAA療法として最も多かったのは、エルトロンボパグ（28％）とアンドロゲン（15％）であった。75％の患者が造血幹細胞移植を受けた。造血幹細胞移植前の患者は月平均2.7回の赤血球（RBC）輸血と3.3回の血小板輸血を受けており、1年間の入院回数は0.9回、救急外来受診回数は0.4回、受診回数は12.8回であった。5 年全生存率は 75％で、感染症が主な死因であった。さらに、この研究では、最も一般的な二次治療であったエルトロンボパグを投与された患者のサブグループに関する情報が得られました。この研究では、SAAに関連する輸血およびHRUの負担を定量化し、最近治療を受けたコホートで高い5年生存率を示しました。

This study assessed treatment patterns and healthcare resource utilization (HRU) of patients with severe aplastic anemia (SAA) with insufficient response to immunosuppressive therapy (IST). A retrospective chart review was conducted at Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), United States, and Hôpital Saint-Louis (HSL), France. Eligible patients were ≥ 18 years old, diagnosed with acquired SAA between January 1, 2006, and July 31, 2016, had insufficient response to IST, and had ≥ 12 months of follow-up post-diagnosis. Overall survival (OS) was estimated using the Kaplan-Meier method. Among the 40 patients, mean age at diagnosis was 44 years and 53% were women. Median follow-up time after SAA diagnosis was 48.3 months. Ninety-five percent of patients received antithymocyte globulin (ATG) as primary therapy prior to hematopoietic stem cell transplant (HSCT). Most common secondary SAA therapies prior to HSCT were eltrombopag (28%) and androgens (15%). Seventy-five percent of patients received HSCT. Prior to HSCT, patients received an average of 2.7 red blood cell (RBC) and 3.3 platelet transfusions per month; patients had 0.9 hospitalizations, 0.4 emergency room visits, and 12.8 office visits per year. Five-year OS was 75%, with infection as the primary cause of death. Additionally, this study provides information on the subgroup of patients receiving eltrombopag which was the most common secondary therapy. This study quantified transfusion and HRU burden associated with SAA and demonstrated high 5-year survival in a recently treated cohort.