チリの公衆衛生システムにおける AL アミロイドーシス：保留された負債。チリのモノクローナル・ガンモパチー協同組合グループの多施設研究

AL amyloidosis in the Chilean public health system: a pending debt. Multicenter study of the Chilean Monoclonal Gammopathies Cooperative Group.

• Camila Peña
• José Tomás González
• Hernán López-Vidal
• Javiera Donoso
• Carolina Contreras
• Carmen Gloria Vergara
• Ricardo Hojas
• Pablo Soto
• Gonzalo Correa
• Ricardo Valjalo
• Álvaro Ríos
• Jorge Larrondo
• Jaime Álvarez
• Christine Rojas

抄録

背景:

免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスは、まれにしか診断されない疾患である。

BACKGROUND: Immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis is a rare and underdiagnosed entity.

エイム:

チリの保健所におけるALアミロイドーシスの患者を特徴づけるために。

AIM: To characterize patients with AL amyloidosis in Chilean public health centers.

材料および方法:

レトロスペクティブな多施設共同研究を実施した．チリのモノクローナル・ガンモパチー協同組合グループの公立施設に、AL アミロイドーシス患者のデータベース検索を依頼した。疫学的、臨床的、検査室的特徴を評価した。

MATERIAL AND METHODS: We conducted a retrospective, multicenter study. Public centers of the Chilean Monoclonal Gammopathies Cooperative Group were asked to search for patients with AL amyloidosis in their databases. Epidemiological, clinical and laboratory characteristics were evaluated.

結果:

22歳から84歳までの42人の患者が見つかった。24％が限局性ALアミロイドーシスを有し、64％がラムダ軽鎖クローンを有し、47％が多発性骨髄腫と関連し、9％が非ホジキンリンパ腫と関連していた。最も多くの臓器が腎臓（76％）に罹患していた。血清遊離軽鎖は31％の患者で測定され、74％の患者で心エコー図が実施された。17％の患者が緩和ケアのみを受け、17％がボルテゾミブ、21％がサリドマイド、40％がメルファランによる治療を受けた。移植を受けた患者はいなかった。グループの平均全生存期間（OS）は19ヵ月であった。5年生存率は28％であった。

RESULTS: Forty-two patients aged 22 to 84 years were found. Twenty four percent had localized AL amyloidosis; 64% had a lambda light chain clone; 47% were associated with multiple myeloma and 9% with non-Hodgkin lymphoma. The most commonly involved organ was the kidney (76%). Serum free light chains were measured in 31% and an echocardiogram was performed in 74% of patients. Seventeen percent of patients received only palliative care, 17% were treated with bortezomib, 21% with thalidomide, and 40% with melphalan. No patient was transplanted. The mean overall survival (OS) of the group was 19 months. The 5-year OS was 28%.

結論:

この疾患の早期診断と適切な管理を改善するための戦略を開始するためには、これらの現実的な全国的なデータを得ることが重要である。

CONCLUSIONS: It is important to obtain these realistic, national data to initiate strategies to improve early diagnosis and proper management of this disease.