神経線維腫症2または重度の内耳異常を有する成人に対する聴覚脳幹移植術。健康技術評価

Auditory Brainstem Implantation for Adults With Neurofibromatosis 2 or Severe Inner Ear Abnormalities: A Health Technology Assessment.

抄録

背景:

神経線維腫症2（NF2）は、前庭神経鞘腫が両第8頭蓋神経に発生するまれな遺伝性疾患である。NF2患者のほとんどすべての人が、腫瘍の拡大が進行したり、外科的治療や放射線治療を受けたりした結果、最終的には完全に難聴になります。その他のまれな内耳の異常も完全難聴の原因となることがある。どちらの適応症の方であっても人工内耳の候補にならない場合は、聴覚脳幹移植が機能的な聴力をある程度回復させるための唯一の治療法となります。我々は、NF2および重度の内耳異常を有する成人を対象とした聴覚脳幹移植の医療技術評価を実施し、有効性、安全性、費用対効果、聴覚脳幹移植に公的資金を投入した場合の予算への影響、患者の嗜好や価値観の評価を行った。

Background: Neurofibromatosis 2 (NF2) is a rare genetic disorder that causes vestibular schwannomas to develop in both eighth cranial nerves. Almost all people with NF2 eventually become completely deaf as a result of progressive tumour enlargement or following surgical or radiotherapy treatment. Other rare abnormal conditions in the inner ears can also cause complete deafness. For people with either indication who are not candidates for cochlear implantation, auditory brainstem implantation is the only treatment option to restore some functional hearing. We conducted a health technology assessment of auditory brainstem implantation for adults with NF2 and severe inner ear abnormalities, which included an evaluation of effectiveness, safety, cost-effectiveness, the budget impact of publicly funding auditory brainstem implantation, and patient preferences and values.

方法:

我々は臨床エビデンスの系統的な文献検索を行った。ROBINS-I（Risk of Bias in Non-randomized Studies-of Interventions）ツールを用いて各研究のバイアスのリスクを評価し、GRADE（Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation）ワーキンググループの基準に従ってエビデンスの質を評価した。我々は系統的な経済文献検索を行った。臨床エビデンスレビューで特定されたアウトカムは、健康経済モデル化に適切な尺度に変換することが困難であったため、一次経済評価は実施しなかった。また、オンタリオ州における今後5年間の聴覚脳幹移植に公的資金を提供することによる、デバイス、手術前評価、手術手順、手術後のリハビリテーションを含む予算の正味の影響を分析した。聴覚脳幹インプラントの潜在的な価値を文脈化するために、NF2と重度の内耳異常の生活経験を持つ6人の人々に話を聞いた。

Methods: We performed a systematic literature search of the clinical evidence. We assessed the risk of bias of each included study using the Risk of Bias in Non-randomized Studies-of Interventions (ROBINS-I) tool and the quality of the body of evidence according to the Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation (GRADE) Working Group criteria. We performed a systematic economic literature search. We did not conduct a primary economic evaluation because the outcomes identified in our clinical evidence review were difficult to translate into measures appropriate for health economic modelling. We also analyzed the net budget impact of publicly funding auditory brainstem implantation over the next 5 years in Ontario, including the device, presurgical assessment, surgical procedure, and postsurgical rehabilitation. To contextualize the potential value of auditory brainstem implants, we spoke with six people with lived experience of NF2 and severe inner ear abnormalities.

結果:

臨床エビデンスレビューには 22 報（NF2 で 16 報、重度の内耳異常で 5 報、聴性脳幹移植の合併症で 1 報）を含めた。成人のNF2患者では、無介入と比較した場合、聴覚脳幹移植は、音の認識にどの程度の改善も認められ（GRADE：高）、読唇術と併用した場合、音声知覚にどの程度の改善も認められ（GRADE：高）、聴力の主観的な利点が得られ（GRADE：高）ました。インプラント単独で使用した場合には、発話知覚の改善がどの程度であっても可能であり（GRADE：中程度）、生活の質を改善する可能性がある（GRADE：低）。重度の内耳異常を有する成人において、無介入と比較した場合、聴覚脳幹インプラントは、インプラント単独で使用した場合、音の認識（GRADE：中等度）および発話知覚（GRADE：中等度）において、何らかの程度の改善を可能にする可能性があります。我々は、成人のNF2患者や重度の内耳異常による難聴者を対象とした聴覚脳幹インプラントの経済的研究を行っていない。我々は、今後5年間にオンタリオ州で聴覚脳幹移植術に公的資金を提供した場合の年間予算純額は、1年目に2回の手術で約13万ドル、5年目に4回の手術で約26万ドルになると見積もった。

Results: We included 22 publications (16 in NF2, five in severe inner ear abnormalities, and one in complications of auditory brainstem implantation) in the clinical evidence review. In adults with NF2, auditory brainstem implantation when compared with no intervention allows any degree of improvement in sound recognition (GRADE: High), allows any degree of improvement in speech perception when used in conjunction with lip-reading (GRADE: High), and provides subjective benefits of hearing (GRADE: High). It likely allows any degree of improvement in speech perception when using the implant alone (GRADE: Moderate) and may improve quality of life (GRADE: Low). In adults with severe inner ear abnormalities, auditory brainstem implantation when compared with no intervention likely allows any degree of improvement in sound recognition (GRADE: Moderate) and in any speech perception when using the implant alone (GRADE: Moderate). It may allow any degree of improvement in speech perception when used in conjunction with lip-reading (GRADE: Low), provide subjective benefits of hearing (GRADE: Low), and improve quality of life (GRADE: Low).We did not identify any economic studies on auditory brainstem implantation for adults with NF2 or adults with deafness due to severe inner ear abnormalities. We estimated that the annual net budget impact of publicly funding auditory brainstem implantation in Ontario over the next 5 years would range from about $130,000 in year 1 for two procedures to about $260,000 in year 5 for four procedures.People with whom we spoke who had received an auditory brainstem implant reported that it restored some hearing ability and improved their quality of life, though they also reported ongoing challenges in using the device or side effects from the procedure.

結論:

介入を行わない場合と比較して、聴覚脳幹移植は、人工内耳の候補とならないNF2または重度の内耳異常を持つ完全聾の成人に対して、ある程度の利点を提供します。中等度から高品質のエビデンスに基づいて、聴覚脳幹インプラントは、NF2の人に対して、口唇読解と併用することで、音の認識と発話の知覚をどの程度でも改善することができます。これらの転帰に関するエビデンスの質は、重度の内耳異常者では低～中程度であった。これらの機能的転帰は、文献や患者へのインタビューで一貫して報告されている聴覚の主観的な利点につながります。この治療法の費用対効果を決定することはできませんでした。我々は、オンタリオ州で聴覚脳幹移植に公的資金を提供すると、今後5年間で毎年約13万ドルから26万ドルの追加費用がかかると推定している。

Conclusions: When compared with no intervention, auditory brainstem implantation provides some benefit for completely deaf adults with NF2 or severe inner ear abnormalities who are not candidates for cochlear implantation. Based on evidence of moderate to high quality, auditory brainstem implants allow any degree of improvement in sound recognition and in speech perception when used in conjunction with lip-reading for people with NF2. The quality of evidence on these outcomes was low to moderate for people with severe inner ear abnormalities. These functional outcomes lead to subjective benefits of hearing which are consistently reported in the literature and in interviews with patients. We were unable to determine the cost-effectiveness of this treatment. We estimate that publicly funding auditory brainstem implantation in Ontario would result in additional costs of about $130,000 to $260,000 annually over the next 5 years.

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