オクタン酸塩：血友病A治療の課題を克服するための20年以上の臨床経験

octanate: over 20 years of clinical experience in overcoming challenges in haemophilia A treatment.

• Anna Klukowska
• Vladimír Komrska
• Vladimír Vdovin
• Nadezhda Zozulya
• Toshko Lissitchkov
• Johannes Oldenburg
• Carmen Escuriola Ettingshausen

抄録

オクタネート®は、血漿由来の二重ウイルス不活化フォン・ウィルブランド因子（VWF）を含むFVIII濃縮物で、20年以上にわたり世界中のクリニックで使用されています。1998年にドイツで初めて認可されたオクタン酸塩は、80カ国以上の国で、出血の予防と治療、血友病A患者の外科的予防、40カ国以上で免疫寛容誘導（ITI）のために認可されています。オクタネート®の製造プロセスは、高いウイルス安全性を確保するために開発され、エンベロープされたウイルスと非エンベロープされたウイルスの両方を効果的に排除しています。過去20年以上にわたり、オクタネートの優れた安全性と有効性は、成人および小児の前治療歴のある患者（PTP）を対象としたオンデマンド治療、予防、手術用カバーとしての臨床試験で実証されています。重要なことに、オクタン酸塩は、前治療歴のない患者さん（PUPs）では免疫原性が低く、FVIII阻害剤を発症したPUPsは9.8％に過ぎませんでした。ITI不成功のリスクが高い患者を対象とした集団において、例外的に厳しい成功基準を用いた場合でも、79.2％の患者で成功（70.8％の完全成功）を達成しました。再発は観察されなかった。ここでは、オクタン酸塩の臨床データの概要を紹介します。

Treatment of haemophilia A with FVIII replacement has evolved over the past decades to adapt to the needs of patients. octanate®, a plasma-derived, double virus-inactivated, von Willebrand factor (VWF)-containing FVIII concentrate, has been used in clinics worldwide for over 20 years. First licensed in 1998 in Germany, octanate® is approved in over 80 countries for the prevention and treatment of bleeding and for surgical prophylaxis in patients with haemophilia A, and in over 40 countries for immune tolerance induction (ITI). The manufacturing process for octanate® was developed to ensure high viral safety and effectively eliminates both enveloped and nonenveloped viruses. Over the past 20 years, the excellent safety and efficacy of octanate® have been demonstrated in pivotal clinical trials in adult and paediatric previously treated patients (PTPs) for on-demand treatment, prophylaxis and as surgical cover. Importantly, octanate® has displayed low immunogenicity in previously untreated patients (PUPs), with only 9.8% of PUPs developing FVIII inhibitors. octanate® has also shown to be highly effective in inhibitor elimination when used as ITI therapy. In a population of patients with high risk of ITI failure, success was achieved in 79.2% of patients (70.8% complete success), even when using exceptionally stringent success criteria. No relapses were observed. Here we present an overview of the clinical data with octanate® that support its use in a range of patient populations and clinical indications.

© The Author(s), 2020.