特許外医薬品の実世界での再利用を通じた迅速な利益の提供。COVID-19パンデミックを事例として

Delivering Benefits at Speed Through Real-World Repurposing of Off-Patent Drugs: The COVID-19 Pandemic as a Case in Point.

• Moshe Rogosnitzky
• Esther Berkowitz
• Alejandro R Jadad

抄録

現実の医薬品の再利用-緊急の臨床ニーズに対応するための「適応外」の医薬品の即時処方-は、広く見過ごされている機会である。適応外処方（すなわち、承認されていない適応症に対する処方）は、ほとんどの国で合法であり、責任とコストの負担を医師と患者にそれぞれ転嫁する傾向があります。とはいえ、健康危機は、現実世界での再利用が唯一の現実的な解決策であることを意味しているかもしれません。現実世界での最適なリパーポージングには、医薬品候補の安全性、手頃な価格、アクセスの実績が必要である。このような薬剤はすでに何千もの薬剤が入手可能であるが、公衆衛生上の危機の際に有用な可能性のある介入策を即座に特定し、選択することを容易にするための適応外使用法の中央レポジトリは存在しない。現在のコロナウイルス病（COVID-19）の大流行を例に、4つのクラスに分類される6つのジェネリック医薬品の背後にある根拠を裏付ける広範な文献を垣間見ることができます。本論文では、シメチジンまたはファモチジン、ジピリダモール、フェノフィブラートまたはベザフィブラート、クエン酸シルデナフィルがCOVID-19患者に対して検討する価値がある理由を簡単にまとめている。ファモチジン、ジピリダモール、およびシルデナフィルについては、有効性を評価する臨床試験がすでに実施されており、これらすべての薬剤のさらなる試験が今後重要になるであろう。これらの例はまた、何千もの安全で確立された手頃な価格のジェネリック医薬品の適応外治療の機会を積極的にマイニングし、合成し、カタログ化し、評価することによって、私たちの医療システムの将来を保証する無限の機会を明らかにしています。

Real-world drug repurposing-the immediate "off-label" prescribing of drugs to address urgent clinical needs-is a widely overlooked opportunity. Off-label prescribing (ie, for a nonapproved indication) is legal in most countries and tends to shift the burden of liability and cost to physicians and patients, respectively. Nevertheless, health crises may mean that real-world repurposing is the only realistic source for solutions. Optimal real-world repurposing requires a track record of safety, affordability, and access for drug candidates. Although thousands of such drugs are already available, there is no central repository of off-label uses to facilitate immediate identification and selection of potentially useful interventions during public health crises. Using the current coronavirus disease (COVID-19) pandemic as an example, we provide a glimpse of the extensive literature that supports the rationale behind six generic drugs, in four classes, all of which are affordable, supported by decades of safety data, and targeted toward the underlying pathophysiology that makes COVID-19 so deadly. This paper briefly summarizes why cimetidine or famotidine, dipyridamole, fenofibrate or bezafibrate, and sildenafil citrate are worth considering for patients with COVID-19. Clinical trials to assess efficacy are already underway for famotidine, dipyridamole, and sildenafil, and further trials of all these agents will be important in due course. These examples also reveal the unlimited opportunity to future-proof our health care systems by proactively mining, synthesizing, cataloging, and evaluating the off-label treatment opportunities of thousands of safe, well-established, and affordable generic drugs.

©Moshe Rogosnitzky, Esther Berkowitz, Alejandro R Jadad. Originally published in JMIR Public Health and Surveillance (http://publichealth.jmir.org), 13.05.2020.