若年性骨髄球性白血病患者のシタラビンと6-メルカプトプリンの逐次投与後の成績

Outcomes of juvenile myelomonocytic leukemia patients after sequential therapy with cytarabine and 6-mercaptopurine.

• Abdul Wajid M
• Aditya Kumar Gupta
• Gargi Das
• Debasish Sahoo
• Jagdish Prasad Meena
• Rachna Seth

抄録

若年性骨髄球性白血病（JMML）は小児の骨髄増殖性疾患である。若年性骨髄性白血病（JMML）の唯一の根治的治療法は、同種造血幹細胞移植（造血幹細胞移植）であり、移植前治療が行われています。移植前治療については議論の余地があり、明確な推奨はされていない。化学療法が持続的な寛解に有効かどうかは疑問である。当センターで2014年1月から2019年12月までにJMMLと診断された患者をレトロスペクティブに解析した。皮下シタラビンと経口6-メルカプトプリンを用いて少なくとも1サイクルの逐次治療を受けたすべての患者をさらに評価した。試験期間中に診断された患者の総数は 33 名であった。化学療法を受けなかった患者（13名）と、少なくとも1サイクル以上の化学療法を受けた患者（n=20名）に分けた。年齢、全白血球数（TLC）、単球率、血小板数、脾臓サイズは両群間で同等であった。全生存期間には両群間で差はなかったが，20例中6例に化学療法の奏効が認められた（完全寛解2例，部分寛解4例）．20人中2人が造血幹細胞移植（造血幹細胞移植）を受けた。完全寛解を達成した患者は12サイクルの化学療法を受け、それぞれ28ヶ月間、50ヶ月間の追跡調査を行った。その結果、6-メルカプトプリンとシタラビンの併用療法は、造血幹細胞移植が不可能な患者さんや造血幹細胞移植を待っている患者さんへの橋渡し療法として行われる可能性があることが示されました。この方法の利点は、低コスト、外来での管理、血液成分の必要量の減少などである。一部の患者では寛解が得られることもある。

Juvenile myelomonocytic leukemia(JMML) is a pediatric myeloproliferative disorder. Allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT) is the only curative treatment for JMML. Pre-transplant therapy is a matter of controversy, and there are no firm recommendations. Whether chemotherapy is effective in achieving durable remission is questionable. Patients diagnosed as JMML at our center from January-2014 to December-2019 were retrospectively analyzed. All patients treated with at least one cycle of sequential therapy with subcutaneous cytarabine and oral 6-mercaptopurine were further assessed. The total number of patients diagnosed during the study period was 33. Patients were divided into two groups: patients who did not get any chemotherapy ( = 13) and ones who received at least one cycle of chemotherapy(n = 20). Age, total leukocyte count (TLC), monocyte percent, platelet count and spleen size were comparable between the two groups. There was no difference in the overall survival between the two groups, but 6 out of 20 patients showed a response to chemotherapy (2 complete remission, 4 partial remission). Two patients out of 20 underwent hematopoietic stem cell transplant (HSCT). The patients who achieved complete remission received 12 cycles of chemotherapy and have been in follow up for 28 months and 50 months respectively. Our results showed that sequential therapy with 6-mercaptopurine and cytarabine may be offered to patients in whom HSCT is not feasible or as a bridge therapy in those awaiting HSCT. The advantages of this approach include low cost, out-patient management and decreased requirement of blood components. In a subset of patients it may achieve remission.