FLT3-ITD 変異を有する小児急性骨髄性白血病の転帰。エジプト小児がん病院の経験、2007-17年

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Clin Lymphoma Myeloma Leuk.2020 Apr;S2152-2650(20)30189-0. doi: 10.1016/j.clml.2020.04.011.Epub 2020-04-21.

FLT3-ITD 変異を有する小児急性骨髄性白血病の転帰。エジプト小児がん病院の経験、2007-17年

Outcome of Childhood Acute Myeloid Leukemia With FLT3-ITD Mutation: The Experience of Children's Cancer Hospital Egypt, 2007-17.

Samah Fathy Semary
Mahmoud Hammad
Sonya Soliman
Dina Yassen
Marwa Gamal
Doaa Albeltagy
Nayera Hamdy
Sonia Mahmoud

PMID: 32473792 DOI: 10.1016/j.clml.2020.04.011.

抄録

はじめに:

小児急性骨髄性白血病（AML）におけるFMS様チロシンキナーゼ3（FLT3）内部タンデム重複（ITD）変異の存在は、高率の導入不全および生存率の悪化と関連しています。この変異の存在は、患者を高リスクグループに位置づけている。本研究では、FLT3-ITD変異を有する小児急性骨髄性白血病の予後を明らかにすることを目的とした。

INTRODUCTION: The presence of FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) internal tandem duplication (ITD) mutation in pediatric acute myeloid leukemia (AML) is associated with high rates of induction failure and worse survival. Its presence places the patient into a high-risk group. We aimed to describe the outcome of pediatric AML with FLT3-ITD mutation.

患者および方法:

エジプト小児がん病院で2007年7月から2017年7月までのAML症例のレトロスペクティブ解析を行った。

PATIENTS AND METHODS: We performed a retrospective analysis of cases of AML from July 2007 till July 2017 at Children's Cancer Hospital Egypt.

結果:

AML患者687例中71例にFLT3遺伝子変異が認められた．そのうち65例中43例（66.1％）が完全寛解（CR）を経験した。43例のうち，16例がCRを維持し，18例が初回CR後に再発し，8例が死亡し，1例が追跡調査から失われた．再発した患者はサルベージ化学療法後に死亡したが、2回目のCR後に生存していた1人の患者を除いては死亡した。第1回CRで65例中9例（13.8％）に同種骨髄移植（allo-BMT）が実施されたが、そのうち8例は生存してCR中であり、1例は病勢の再発を経験して死亡した。7例（10.7％）はallo-BMTを行わずに生存していた。対立遺伝子比率の高いFLT3-ITD変異を有する患者の3年全生存率とイベントフリー生存率はそれぞれ26.9％と22.8％であった。allo-BMTを投与された患者の3年間の全生存率および無イベント生存率は、allo-BMTを投与されなかった患者の16.3％および12.8％に対して、それぞれ77.8％および78.8％であった。

RESULTS: Seventy-one patients had FLT3 gene mutation out of 687 patients with AML. Sixty-five patients had FLT3 gene mutation with allelic ratio > 0.4; 43 (66.1%) of 65 patients experienced complete remission (CR). Of the 43 patients, 16 patients maintained CR, 18 patients relapsed after first CR, 8 patients died, and 1 patient was lost to follow-up. Patients with relapsing disease died after salvage chemotherapy, except for one patient, who was alive after second CR. Allogeneic bone marrow transplantation (allo-BMT) was performed for 9 (13.8%) of 65 patients in first CR, of whom 8 were alive and in CR, and 1 patient experienced disease relapse and died. Seven patients (10.7%) were alive without allo-BMT. Three years' overall and event-free survival for patients with FLT3-ITD mutation with high allelic ratio was 26.9% and 22.8%, respectively. Three years' overall and event-free survival for patients treated with allo-BMT was 77.8% and 78.8%, respectively, versus patients treated without allo-BMT, 16.3% and 12.8%, respectively.

結論:

小児AMLにおけるFLT3-ITD変異は治療成績不良と関連しており、再発患者の生存率は極めて不良であった。最初の寛解期にAllo-BMTを行うことが最良の治療法であった。発展途上国での治療成績を改善するためには、代替ドナー移植やFLT3阻害薬が必要である。

CONCLUSION: FLT3-ITD mutation in pediatric AML was associated with poor treatment outcomes, and the survival of relapsing patients was extremely poor. Allo-BMT in first remission was the best treatment option. Alternative donor transplants and FLT3 inhibitors are needed to improve outcome in developing countries.