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移行期のCFTRモジュレーター時代におけるCF治療薬のグローバル開発戦略の構築
Building global development strategies for cf therapeutics during a transitional cftr modulator era.
PMID: 32522463 DOI: 10.1016/j.jcf.2020.05.011.
抄録
CFTRモジュレーター治療が嚢胞性線維症（CF）治療の展望を変える中で、世界中で均一なアクセスが得られないことと、新しい標準治療への移行が相まって、将来のCF治療法の開発に独特の課題を生み出しています。すべての CF 患者さんに最大限の臨床効果をもたらすためには、完全で有望な CF 治療薬のパイプラインを推進することが必要です。新しい治療法の評価と承認のプロセスを最適化するには、世界の CF コミュニティ全体の協力が必要です。そのためには、CF ケアの状況が変化する中で、倫理的、実行可能で信頼性の高い試験デザインを推進するために、調和が取れていない領域を特定し、効率化を図る必要がある。本記事では、2019年10月に開催された1日ワークショップで策定された、複数の国際的な地域や臨床試験ネットワークにまたがるコアアドバイザーからの助言をまとめた。ワークショップの目的は、CFTRモジュレーターの入手可能性の高度に過渡的な時代を考慮して、現在、グローバルなアライメントが不確実な薬剤開発領域と、CF治療開発の進展を可能にする道筋を明らかにすることであった。
As CFTR modulator therapy transforms the landscape of cystic fibrosis (CF) care, its lack of uniform access across the globe combined with the shift towards a new standard of care creates unique challenges for the development of future CF therapies. The advancement of a full and promising CF therapeutics pipeline remains a necessary priority to ensure maximal clinical benefits for all people with CF. It is through collaboration across the global CF community that we can optimize the evaluation and approval process of new therapies. To this end, we must identify areas for which harmonization is lacking and for which efficiencies can be gained to promote ethical, feasible, and credible study designs amidst the changing CF care landscape. This article summarizes the counsel from core advisors across multiple international regions and clinical trial networks, developed during a one-day workshop in October 2019. The goal of the workshop was to identify, in consideration of the highly transitional era of CFTR modulator availability, the drug development areas for which global alignment is currently uncertain, and paths forward that will enable advancement of CF therapeutic development.
Copyright © 2020. Published by Elsevier B.V.