原発性高オキソ尿症のための研究的治療法

Investigational Therapies for Primary Hyperoxaluria.

• Anna Kletzmayr
• Mattias E Ivarsson
• Jean-Christophe Leroux

抄録

近年、基礎研究レベルから臨床開発中の新規治療薬の開発に至るまで、原発性高酸素排尿症（PH）の分野に新たな知見がもたらされている。現在までのところ、PHに苦しむ患者さんのために利用可能な支持療法はほとんどなく、この疾患の重症度と相まって、疾患管理を困難にしています。基礎的・臨床的な研究開発は、基礎となる遺伝子変異の修正、シュウ酸カルシウム結晶による腎障害の予防から、過剰なシュウ酸カルシウムの腸内分泌を促進するプロバイオティクスの投与に至るまで、多岐にわたる。このレビューでは、これらの戦略の開発における現在の進歩を紹介し、議論する。

Recent years have brought exciting new insights in the field of primary hyperoxaluria (PH), both on a basic research level as well as through the progress of novel therapeutics in clinical development. To date, very few supportive measures are available for patients suffering from PH, which, together with the severity of the disorder, make disease management challenging. Basic and clinical research and development efforts range from correcting the underlying gene mutations, preventing calcium oxalate crystal-induced kidney damage, to the administration of probiotics favoring the intestinal secretion of excess oxalate. In this review, current advances in the development of those strategies are presented and discussed.