MM/CML治療の進歩と医療経済学

[Progress of MM/CML treatment and medical economics].

• Kenshi Suzuki

抄録

慢性骨髄性白血病（CML）では、チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）の逐次投与による費用対効果が重要な課題となっている。同様に、全生存期間（OS）は驚異的に改善しているものの、多発性骨髄腫（MM）の治療には、12種類の新薬を含めて年間10万ドル以上の費用がかかるのが一般的です。この価格は単独で判断するのではなく、臨床上の有益性を考慮して評価すべきであり、総費用、QALYs（Quality-Adjusted Life years）、費用対効果の増分比などの費用対効果分析によって評価することができます。医師は治療期間中に患者の生存期間を延ばすために数回薬剤を変更しますが、これは治療法の選択や治療順序にばらつきがあることを意味しています。各治療で臨床効果を得ることは非常に重要であり、全奏効率とOSはこれを評価するための重要な情報である。追加治療の目標は、持続的な最小残存病変（MRD）陰性である。日本では、MMの医療費はほとんどが公的医療保険で賄われています。CMLやMM治療薬の治療パターンの変更と患者さんの医療費は重要な課題であり、いかに低コストで病気を治したり、無治療期間を延長したりするかが急務となっています。医療費総額は2010年以降横ばいで推移しているが、後発医薬品の使用、新薬のフェーズ2承認、その他の医療費、特にCML・MM薬以外の治療費を含む入院費の削減には重要な課題がある。将来的には無治療の寛解と臨床的治癒を目指さなければならない。CMLでは2年持続性分子反応（MR）、MMではMRD陰性（<10）で、完全なインフォームドコンセントとBCR-ABLの国際規模と次世代の流れで慎重に見守ることで、治療を中止することができる。

Cost-effectiveness of the sequential application of tyrosine kinase inhibitors (TKIs) is an important issue in chronic myelogenous leukemia (CML). Similarly, although overall survival (OS) has tremendously improved, the treatment of multiple myeloma (MM), including 12 new drugs, typically costs more than $100,000 per year. This price should not be judged in isolation but rather evaluated in the context of clinical benefit, which can be assessed by cost-effectiveness analyses such as the total cost, quality-adjusted life years (QALYs), and incremental cost-effectiveness ratios. Physicians change drugs several times to prolong individual patient survival over the course of their therapy, which means there are variations in treatment choices and treatment sequence. To achieve a clinical response by each treatment is very important, and the overall response rate and OS are key pieces of information to assess this. The additional treatment goal is sustained minimal residual disease (MRD) negativity. In Japan, medical costs for MM are mostly covered by public health insurance. Modifications in treatment patterns for CML and MM drugs and medical costs for patients are important issues; how to cure the disease or prolong the therapy-free interval with lower costs is an urgent requirement. Total medical costs have remained stable since 2010, but there are important issues to consider in the use of generic drugs, Phase 2 approval of new drugs, and decreasing costs of other care, particularly for hospitalization that includes treatment costs other than that of CML and MM drugs. We must aim for treatment-free remission and a clinical cure in the future. We can stop treatment with a 2-year sustained molecular response (MR) in CML and MRD negative (<10) in MM with full informed consent and careful watch by the BCR-ABL international scale and next-generation flow.