ヒト多能性幹細胞。網膜変性を理解し、治療するためのツールボックス

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Mol. Cell. Neurosci..2020 Jul;107:103523. S1044-7431(20)30146-9. doi: 10.1016/j.mcn.2020.103523.Epub 2020-07-04.

ヒト多能性幹細胞。網膜変性を理解し、治療するためのツールボックス

Human pluripotent stem cells: A toolbox to understand and treat retinal degeneration.

Lise Morizur
Elise Herardot
Christelle Monville
Karim Ben M'Barek

PMID: 32634576 DOI: 10.1016/j.mcn.2020.103523.

抄録

加齢黄斑変性症（AMD）と網膜色素変性症（RP）は、網膜に劇的な損傷を与える網膜変性疾患です。大多数の患者さんには治療法がないため、視力は徐々に失われ、取り返しのつかない状態になっています。ヒトの成人体のあらゆる種類の細胞を作り出すことができる無限の再生能力と能力を持つヒト多能性幹細胞（hPSCs）は、より生理学的に関連性の高いin vitro細胞モデルを開発するために、近年広範囲に研究が進められています。このようなモデルは、AMDやRPの病理学的分子メカニズムの研究だけでなく、薬物スクリーニングの分野にも新たな展望をもたらします。さらに、動物モデルを用いたhPSC由来の網膜細胞治療の概念実証により、最初の臨床試験が行われている。本レビューでは、網膜変性の病理学的モデル化と再生医療におけるhPSCの使用における最近の進歩を概説する。また、hPSCを使用する際に克服しなければならない関連する制限や課題にも取り組む。

Age-related Macular Degeneration (AMD) and Retinitis Pigmentosa (RP) are retinal degenerative disorders that dramatically damage the retina. As there is no therapeutic option for the majority of patients, vision is progressively and irremediably lost. Owing to their unlimited renewal and potency to give rise to any cell type of the human adult body, human pluripotent stem cells (hPSCs) have been extensively studied in recent years to develop more physiologically relevant in vitro cellular models. Such models open new perspectives to investigate the pathological molecular mechanisms of AMD and RP but also in drug screening. Moreover, proof-of-concept of hPSC-derived retinal cell therapy in animal models have led to first clinical trials. This review outlines the recent advances in the use of hPSCs in pathological modeling of retinal degeneration and their use in regenerative medicine. We also address the associated limitations and challenges that need to be overcome when using hPSCs.