運動ニューロン疾患の遺伝子治療における現代的アプローチ

Modern approaches in gene therapy of motor neuron diseases.

• Maria Zakharova

抄録

運動ニューロン疾患は、筋力低下、運動機能の喪失、呼吸不全を特徴とする神経変性疾患の一群であり、早期死亡につながる。脊髄筋萎縮症（SMA）と筋萎縮性側索硬化症は、最も一般的で致命的な運動ニューロン疾患です。この3年間で、乳児のSMAに対する新規遺伝子治療のアプローチは非常に成功した。この3年間で、乳幼児のSMAに対する新規遺伝子治療は非常に成功し、2つの革新的な薬剤であるNusinersen（Spinraza）とonasemnogene abeparvovec（Zolgensma）が保健当局に承認されました。さまざまな神経変性疾患の間には、分子的・遺伝的に多くの重複があることから、ウイルスベクター治療やRNAモジュレーションアプローチなどの革新的な治療戦略の開発において、非常に重要な意味を持っています。

Motor neuron disorders are a group of neurodegenerative diseases characterized by muscle weakness, loss of ambulation, respiratory insufficiency, leading to an early death. Spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis are the most common and fatal motor neuron diseases. The last 3 years became very successful for novel gene therapy approaches in SMA in infants. Two innovative drugs-nusinersen (Spinraza) and onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) have been approved by health authorities. The numerous molecular and genetic overlaps between different neurodegenerative diseases are of great importance in the development of innovative therapeutic strategies, including viral vector therapy and RNA modulating approaches.

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