ステロイド抵抗性または依存性の慢性移植片対宿主病患者を対象とした新しいオンライン体外光フェレシスシステムのパイロット研究

Pilot study of a new online extracorporeal photopheresis system in patients with steroid refractory or dependent chronic graft vs host disease.

• Katherine Radwanski
• Edwin Burgstaler
• Jennifer Weitgenant
• Heather Dale
• Cheryl Heber
• Jeffrey Winters

抄録

背景:

新しいプロトコルは、Phelix光活性化装置および関連するディスポーザブルキットと組み合わせて使用することで、装置がオンライン体外光フェレシス（ECP）手順を実行できるようにするアミカスセパレータ上で開発されました。この研究の目的は、ステロイド難治性または依存性の慢性移植片対宿主病（cGVHD）の成人被験者を対象に、アミカスECPシステムの安全性と性能を評価することでした。

BACKGROUND: A new protocol has been developed on the Amicus Separator that enables the device to perform online extracorporeal photopheresis (ECP) procedures when used in conjunction with the Phelix photoactivation device and associated disposable kit. The objective of this study was to evaluate the safety and performance of the Amicus ECP System in adult subjects with steroid-refractory or dependent chronic graft vs host disease (cGVHD).

研究デザインと方法:

軽度から重度のcGVHDを有する8人の被験者が31の処置を受けた。被験者の安全性評価は処置の前後に行われ、有害事象（AE）は処置中および最後の処置の24時間後に記録された。治療した細胞のin vitroでの評価には、ECP手順の妥当性を確認するための指標として、血球数、リンパ球アポトーシス、生存率、増殖などが含まれています。

STUDY DESIGN AND METHODS: Eight subjects with mild to severe cGVHD underwent 31 procedures. Subject safety evaluations were performed pre and post procedure and adverse events (AEs) were recorded during treatment and 24 hours after the last procedure. In vitro evaluations of the treated cells included hematology counts and lymphocyte apoptosis, viability and proliferation as measures for ECP procedure validation.

結果:

n = 23 の評価可能な処置について、処置時間の中央値（範囲）は 88 分（78～110 分）であり、その間に 2.9（0.6～4.7）×10 個の TNC（約 90％の MNC）が処置され、被験者に再輸血された。すべての被験者の安全性評価（バイタル、細胞数、血漿ヘモグロビン、細菌およびエンドトキシン試験）は、予想された範囲内であった。装置または手順に関連するすべての AE は軽度であった。培養24時間後、86（52～98）％のリンパ球がアポトーシスを示したのに対し、対照群では27（15～51）％であった。リンパ球増殖の抑制はすべての処置において91％以上であった。

RESULTS: For n = 23 evaluable procedures, median (range) procedure time was 88 (78-110) minutes, during which 2.9 (0.6-4.7) × 10 TNCs (approximately 90% MNCs) were treated and reinfused to the subjects. All subject safety evaluations (vitals, cell counts, plasma hemoglobin and bacterial and endotoxin testing) were within expected ranges. All device or procedure related AEs were mild in nature. After 24 hours in culture, 86 (52-98)% of treated lymphocytes were apoptotic compared to 27 (15-51)% in controls. Inhibition of lymphocyte proliferation was >91% in all procedures.

結論:

新しいオンラインのアミカスECPシステムを使用して治療を受けたSR-cGVHDの成人被験者において、ECP手順は安全に完了しました。

CONCLUSION: ECP procedures were safely completed in adult subjects with SR-cGVHD treated using the new online Amicus ECP system.

© 2020 The Authors. Journal of Clinical Apheresis published by Wiley Periodicals LLC.