標準的な臨床試験の適格性を満たさない新たに診断された高悪性度の骨髄新生物患者の生存率

Survival of patients with newly diagnosed high-grade myeloid neoplasms who do not meet standard trial eligibility.

• Mary-Elizabeth M Percival
• Megan Othus
• Sarah Mirahsani
• Kelda M Gardner
• Carole Shaw
• Anna B Halpern
• Pamela S Becker
• Paul C Hendrie
• Mohamed L Sorror
• Roland B Walter
• Elihu H Estey

抄録

急性骨髄性白血病および高悪性度骨髄性新生物を含むがん患者のうち、臨床試験に参加している患者は少ない。標準的な適格基準を拡大することで、臨床試験への参加が増加する可能性がある。このレトロスペクティブな単施設解析では、2014年から2016年までに新たに診断された連続した442人の患者を同定した。患者は、パフォーマンスステータスが0～2、腎機能および肝機能が正常、最近の固形腫瘍がなく、左室駆出率（EF）が50％以上、うっ血性心不全（CHF）または心筋梗塞（MI）の既往歴がない場合に参加資格があると考えられた；不適格患者は、これらの基準のうち1つ以上を満たしていなかった。化学療法を受けた患者372人を対象とした。不適格患者は人口の40％を占め、死亡リスクが適格患者の1-79倍（95％CI 1.37、2.33）であった。心臓の合併症を有する患者は非常に少なく、低EFが2％、CHFの既往が4％、MIの既往が5％であった。多変量解析では、適格でない患者は生存率の低下と関連していた［HR 1-44（95％CI 1-07、1-93）］。150例（40％）で実施された同種移植は、生存期間の改善と関連していた［HR 0-66、95％CI（0-48、0-91）］。したがって、標準的な適格性の特徴は、生存期間が改善された患者集団を特定する。臨床試験に不適格と考えられる患者に対しては、さらなる治療選択肢が必要である。

Few patients with cancer, including those with acute myeloid leukemia and high-grade myeloid neoplasms, participate in clinical trials. Broadening standard eligibility criteria may increase clinical trial participation. In this retrospective single-center analysis, we identified 442 consecutive newly diagnosed patients from 2014 to 2016. Patients were considered eligible if they had performance status 0-2, normal renal and hepatic function, no recent solid tumor, left ventricular ejection fraction (EF) ≥ 50%, and no history of congestive heart failure (CHF) or myocardial infarction (MI); ineligible patients failed to meet one or more of these criteria. We included 372 patients who received chemotherapy. Ineligible patients represented 40% of the population and had a 1-79-fold greater risk of death (95% CI 1.37, 2.33) than eligible patients. Very few patients had cardiac co-morbidities, including 2% with low EF, 4% with prior CHF, and 5% with prior MI. In multivariable analysis, ineligibility was associated with decreased survival [HR 1-44 (95% CI 1-07, 1-93)]. Allogeneic transplantation, performed in 150 patients (40%), was associated with improved survival [HR 0-66, 95% CI (0-48, 0-91)]. Therefore, standard eligibility characteristics identify a patient population with improved survival. Further treatment options are needed for patients considered ineligible for clinical trials.

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