ファンコニー貧血に対する造血幹細胞移植。インドの単一施設での経験

Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia: A Single Center Experience from India.

• Divya Doval
• Dharma Choudhary
• Sanjeev Kumar Sharma
• Vipin Khandelwal
• Meet Kumar
• Anil Handoo
• Rasika Setia

抄録

造血幹細胞移植（造血幹細胞移植）は、ファンコニー貧血（FA）の血液学的症状に対する唯一の治療法である。フルダラビンをベースとした低強度コンディショニングレジメンは、FA患者の転帰を大幅に改善するのに役立ってきた。2011年6月から2019年9月までにニューデリーのBLK Superspeciality病院で同種造血幹細胞移植を受けたFA患者の転帰をレトロスペクティブに分析した。20名のFA患者が当センターで23件の移植を受けた。全生存率は65％、無病生存率は50％で、中央値23monthsであった。全死亡率は30％であった。FAの造血幹細胞移植は発展途上国でも実施可能な選択肢であるが，多回の輸血や感染症を経て移植センターに到着するのが遅れている子供たちもいる．

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only treatment option for the hematological manifestations of Fanconi anemia (FA). Fludarabine based reduced intensity conditioning regimens have helped in improving outcomes significantly in FA patients. We retrospectively analyzed the outcomes of FA patients who underwent allogeneic HSCT at BLK Superspeciality Hospital, New Delhi from June 2011 to September 2019. Twenty FA patients underwent 23 transplants at our center. Overall survival and disease free survival were 65% and 50%, respectively at a median of 23 months. Overall mortality was 30%. HSCT for FA is a feasible option even in developing countries although children present late to transplant centers after multiple transfusions and infections.

© Indian Society of Hematology and Blood Transfusion 2020.