40～50歳の重度の再生不良性貧血患者における治療選択肢としての末梢血同種造血幹細胞移植のアウトカム

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Hematol Oncol Stem Cell Ther.2020 Jul;S1658-3876(20)30115-1. doi: 10.1016/j.hemonc.2020.06.004.Epub 2020-07-03.

40～50歳の重度の再生不良性貧血患者における治療選択肢としての末梢血同種造血幹細胞移植のアウトカム

Outcome of peripheral blood allogeneic hematopoietic stem cell transplantation as a treatment option in patients with severe aplastic anemia between 40 and 50 years.

Hosein Kamranzadeh Fumani
Mahdi Jalili
Soroush Rad
Davood Babakhani
Nasrollah Maleki
Seyed Asadollah Mousavi
Ardeshir Ghavamzadeh

PMID: 32652051 DOI: 10.1016/j.hemonc.2020.06.004.

抄録

40歳未満の重度の再生不良性貧血（AA）患者に対する最前線の治療は、ヒト白血球抗原と同一の兄弟ドナーからの同種造血幹細胞移植（造血幹細胞移植）である。しかし、40歳以上の重症のAA患者では、同種造血幹細胞移植は、たとえ兄弟姉妹ドナーが一致していても、治療に関連した死亡率や毒性の増加と関連していることがわかっている。我々は、40～50歳の重度のAA患者を対象とした同種造血幹細胞移植の施設での経験を報告する。本研究には、重度の単発性単発性単発性単発患者19名が含まれている。全生存期間（OS）と無病生存期間（DFS）をKaplan-Meier法を用いて推定した。移植時の患者の平均年齢は43.79歳、57.9％が男性であった。死亡率は36.8％で，全例で感染症（10.5％），再発（15.8％），腎不全（5.3％）が原因であった．急性移植片対宿主病（GVHD）は5例（26.3％）に発生し，慢性GVHDは2例（10.5％）に発生した。5年全生存率は62％、5年DFSは52％であった。患者の年齢、移植前の血小板レベル、移植ごとに注入したCD3細胞数はOSの独立した予後因子であり、患者の年齢と性別、移植片拒絶反応、移植前の血小板レベルはDFSに関連する有意な予後因子であることが明らかになった。40歳以上の重症AA患者では、免疫抑制療法を第一選択の治療法として検討することを推奨する。また、免疫抑制療法が失敗した患者に対しては、同種造血幹細胞移植が有効な代替療法の選択肢として検討される可能性がある。

The frontline treatment for patients younger than 40 years with severe aplastic anemia (AA) is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from a human leukocyte antigen-identical sibling donor. However, in patients with severe AA who are older than 40 years, allogeneic HSCT has been found to be associated with increased treatment-related mortality and toxicity, even when matched sibling donors are used. We report our institutional experience with allogeneic HSCT in patients with severe AA between 40 and 50 years. A total of 19 patients with severe AA were included in the study. Overall survival (OS) and disease-free survival (DFS) were estimated using the Kaplan-Meier method. The mean age of patients at the time of transplant was 43.79 years, and 57.9% were male. The mortality rate was 36.8%, attributed to infection (10.5%), relapse (15.8%), and renal failure (5.3%) in all cases. Acute graft-versus-host disease (GVHD) occurred in five patients (26.3%), and chronic GVHD occurred in two patients (10.5%). The 5-year OS was 62% and the 5-year DFS was 52%. We found that the patient's age, platelet level prior to transplantation, and the number of CD3 cells infused for each transplant were independent prognostic factors for OS, and the age and sex of the patient, graft rejection, and platelet level prior to transplantation were significant prognostic factors associated with DFS. We recommend that immunosuppressive therapy be considered as a first-line treatment in patients with severe AA who are older than 40 years. Allogeneic HSCT can be considered a valid alternative option in patients whose suppression therapy fails.