Mnis+7と下肢の機能性について

Mnis+7 And Lower Limb Function In Inotersen Treatment Of Hattr.

• P James B Dyck
• John C Kincaid
• Janice F Wiesman
• Michael Polydefkis
• William J Litchy
• Michelle L Mauermann
• Elizabeth J Ackermann
• Spencer Guthrie
• Michael Pollock
• Shiangtung W Jung
• Brenda F Baker
• Peter J Dyck

抄録

はじめに:

TTRタンパク質産生のアンチセンスオリゴヌクレオチド阻害剤であるイノテルセンは、多ニューロパチーを有する遺伝性トランスチレチン媒介アミロイドーシス（hATTR）患者において、修正神経障害スコア+7の神経生理学的検査（mNIS+7）において、プラセボと比較して有意な効果を示した。この解析では、解剖学的位置および下肢機能（LWF）検査によってmNIS+7の構成要素を評価した。

INTRODUCTION: Inotersen, an antisense oligonucleotide inhibitor of TTR protein production, demonstrated significant benefit versus placebo in the modified Neuropathy Impairment Score +7 neurophysiologic tests (mNIS+7) in patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) with polyneuropathy. This analysis assessed the mNIS+7 components by anatomic location and the Lower Limb Function (LLF) test.

方法:

hATTRを有する成人を無作為に割り付け、週1回皮下イノテルセン300mgまたはプラセボを65週間投与した。35週目と66週目にmNIS+7とLLFを評価した。

METHODS: Adults with hATTR were randomly assigned to receive weekly doses of subcutaneous inotersen 300 mg or placebo for 65 weeks. The mNIS+7 and LLF were assessed at 35 and 66 weeks.

結果:

主要なmNIS+7成分（筋力低下、筋伸展反射、感覚）およびLLFはすべてイノテルセン投与群とプラセボ投与群で有意な効果を示したが、NIS反射（上肢）、触圧（上肢および下肢）、心拍数深呼吸では有意な効果は認められなかった。

RESULTS: All major mNIS+7 components (muscle weakness, muscle stretch reflexes, sensation) and the LLF showed significant efficacy in patients receiving inotersen versus placebo; however, NIS-reflexes (upper limb), touch pressure (upper and lower limbs), and heart rate deep breathing did not show significant effects.

DISCUSSION:

この解析結果は、hATTRポリニューロパチー患者における神経障害の進行を遅らせることに対するイノテルセンの有益な効果を補強するものである。この記事は著作権で保護されています。すべての権利を保有しています。

DISCUSSION: The results of this analysis reinforce the beneficial effect of inotersen on slowing neuropathy progression in patients with hATTR polyneuropathy. This article is protected by copyright. All rights reserved.

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