純赤血球無形成性貧血の67例の臨床分析

[Clinical analysis of 67 cases of pure red cell aplastic anemia].

• Q Wang
• J X Ma
• B H Li
• X Q Wang
• Q Hu
• M X Zhang

抄録

純赤血球再生不良性貧血（PRCA）の二次的因子，検査項目，治療法，予後を調査することを目的とした． 本研究は多施設共同レトロスペクティブ臨床研究である。2010年6月1日から2019年6月1日までの間に新たにPRCAと診断された18歳以上の患者を主要研究対象として募集した。患者が採用した異なる治療スキームおよび異なる減薬率に応じて、寛解率および全生存率の比較分析を行った。 本研究には合計 67 例の PRCA 患者が含まれ、二次性 PRCA 群が 44.8% (30/67) を占めた。最も一般的な二次性因子は胸腺腫（=10）とT細胞性大細胞性リンパ性白血病（T-LGLL）（=6）であった。PRCAの全奏効率は85.7％，3年全生存率は（74.3±7.5）％であった．シクロスポリンA単独投与時の寛解率は，グルココルチコイド単独投与時およびグルココルチコイド併用投与時よりもわずかに高かった[90.0％（36/40）75.0％（12/16） , =0.147]。シクロスポリンAを投与した患者がCR/PRに達し，3～6ヶ月間安定した状態を維持した後，シクロスポリンAの投与量を25mgずつ減量した。シクロスポリンAの減量間隔が1カ月以上の場合は，1カ月未満の場合と比較して，25mg/dの減量間隔が1カ月以上の場合の無病生存期間中央値を有意に延長した［15（95％7～23）カ月に達していない，＜0.001］。再発後に初回または増量治療レジメンに反応した患者は62.5％（10/16例）であった。 PRCAの特徴は、様々な副次的要因があり、全生存率が高く、寛解率が高いことです。シクロスポリンA単独での治療が好ましく、シクロスポリンAが効果を発揮し、患者が安定した状態に達した後、後の再発のリスクを減らすために、シクロスポリンAはゆっくりとテーパリングされるべきである。

To investigate secondary factors, laboratory features, treatment options, and prognosis of pure red cell aplastic anemia (PRCA) . This was a multicenter retrospective clinical study. Patients aged above 18 years newly diagnosed with PRCA between June 1, 2010, and June 1, 2019, were recruited as the main study object. A comparative analysis of remission rate and overall survival rate was made according to different treatment schemes adopted by patients and different drug reduction rates. A total of 67 patients with PRCA were included in this study and the secondary PRCA group accounted for 44.8% (30/67) . The most common secondary factors were thymoma (=10) and T-cell large lymphocytic leukemia (T-LGLL) (=6) . The overall response rate of PRCA was 85.7% and the 3-year overall survival rate of PRCA was (74.3±7.5) %. The remission rate of cyclosporine A alone was slightly higher than that of oral glucocorticoid alone or combined with glucocorticoid[90.0% (36/40) 75.0% (12/16) , =0.147]. After patients applied with cyclosporine A treatment reached CR/PR and remained stable for 3-6 months, the dose of cyclosporine A was reduced by 25 mg each time. The cyclosporine A reduction interval of a 25 mg/d reduction in more than 1 month significantly prolonged the median disease-free survival compared with a 25 mg/d reduction in less than 1 month [not reached 15 (95% 7-23) months, <0.001]. There were 62.5% (10/16) of patients who responded to the initial or incremental treatment regimen after relapse. PRCA has features of various secondary factors, high overall survival rate, and high remission rate. Treatment with cyclosporine A alone is preferred, and cyclosporine A should be slowly tapered to reduce the risk of later relapse after it takes effect and patients reach a steady state.

总结纯红细胞再生障碍（PRCA）继的发因素、实验室特点、治疗方案及预后。 本研究为多中心回顾性临床研究，纳入2010年6月1日至2019年6月1日初诊的18岁以上PRCA患者进行随访，并根据不同治疗方案与药物减量速度等进行效疗、生存的比较分析。 共纳入67例PRCA患者，其中继发性PRCA占44．8％（30/67），最常见的基础疾病为胸腺瘤（10例）和T细胞大颗粒淋巴细胞白血病（6例）。PRCA患者总缓解率（ORR）为85。7％，3年总体生存（OS）率为（74．5）%。单用环孢素A治疗缓解率稍高于单用激素或环孢素A联合糖皮质激素[90．0%（36/40）对75.0%（12/16），=0.147]。环孢素A治疗达完全缓解或部分缓解3~6个月后，每次减量25mg/d，减量间隔≥1个月组中位无病生存时间长于减量间隔<1个月组[未达到对15（95% 7~23）个月，<0.001]。有62.5%（10/16）患者复发后按初始治疗方案或增加剂量再次治疗仍有效。 PRCA可发生于多种疾病，缓解率与生存率高，单用环孢素A治疗效果好，起效且稳定后需缓慢减量以降低复发率。

总结纯红细胞再生障碍（PRCA）的继发因素、实验室特点、治疗方案及预后。 本研究为多中心回顾性临床研究，纳入2010年6月1日至2019年6月1日初诊的18岁以上PRCA患者进行随访，并根据不同治疗方案与药物减量速度等进行疗效、生存的比较分析。 共纳入67例PRCA患者，其中继发性PRCA占44.8%（30/67），最常见的基础疾病为胸腺瘤（10例）和T细胞大颗粒淋巴细胞白血病（6例）。PRCA患者总缓解率（ORR）为85.7%，3年总体生存（OS）率为（74.3±7.5）%。单用环孢素A治疗缓解率稍高于单用激素或环孢素A联合糖皮质激素[90.0%（36/40）对75.0%（12/16），=0.147]。环孢素A治疗达完全缓解或部分缓解3~6个月后，每次减量25 mg/d，减量间隔≥1个月组中位无病生存时间长于减量间隔<1个月组[未达到对15（95% 7~23）个月，<0.001]。有62.5%（10/16）患者复发后按初始治疗方案或增加剂量再次治疗仍有效。 PRCA可发生于多种疾病，缓解率与生存率高，单用环孢素A治疗效果好，起效且稳定后需缓慢减量以降低复发率。.