原発性免疫不全症の小児における造血幹細胞移植の課題

The challenges presented by haematopoietic stem cell transplantation in children with primary immunodeficiency.

• A R Gennery

抄録

序論または背景:

多くの原発性免疫不全（PID）に対して、造血幹細胞移植（造血幹細胞移植）は病気を治す治療法です。しかし、PID患者は造血幹細胞移植を検討する際に独特の課題を抱えています。

INTRODUCTION OR BACKGROUND: For many primary immunodeficiencies (PIDs), haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) offers treatment to cure disease. However, patients with PID present a unique set of challenges when considering HSCT.

データの出典:

最近の文献のレビュー。

SOURCES OF DATA: Review of recent literature.

合意分野:

最近の治療成績に最も大きな影響を与えているのは、重症複合免疫不全症の診断のための新生児 スクリーニングプログラムの導入であるが、多くの国でスクリーニングの普及が進めば、さらなる改善が見込まれる。その他のPIDは、併存疾患が発症する前に早期に治療することで転帰が改善されます-造血幹細胞移植を検討するための早期紹介が重要です。条件付けレジメンの進化により、短期および長期毒性が改善されています。

AREAS OF AGREEMENT: The most significant recent impact on successful outcome is introduction of newborn screening programmes for diagnosis of severe combined immunodeficiency-wider adoption of screening in an increasing number of countries will see further improvements. Other PIDs have better outcomes when treated earlier, before development of co-morbidities-early referral for consideration of HSCT is important. Evolution of conditioning regimens is improving short- and long-term toxicities-targeted busulfan and low-toxicity myeloablative treosulfan regimens deliver good survival with reduced short-term toxicities.

矛盾する領域:

最も根本的な開発は、まだ臨床試験中であるが、化学療法の必要性を排除するモノ抗体ベースのコンディショニングの使用であり、将来的には非悪性疾患に対する造血幹細胞移植においてはるかに重要になるであろう。

AREAS OF CONTROVERSY: The most radical development, still in clinical trials, is the use of mono-antibody-based conditioning, which eliminates the requirement for chemotherapy and is likely to become much more important in HSCT for non-malignant disease in the future.

成長のポイント:

最適なケアのためには集学的な作業が不可欠である。

GROWING POINTS: Multidisciplinary working for optimum care is essential.

研究開発に時間がかかる分野:

稀な症例や合併症を知り、最も効果的で安全な治療戦略を立てるためには、国際的な共同研究が重要である。

AREAS TIMELY FOR DEVELOPING RESEARCH: International collaborations are important to learn about rare presentations and complications, and to formulate the most effective and safe treatment strategies.

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