ファブリー病におけるアガルシダーゼβの注入期間を段階的に短縮。輸液量増加プロトコルの臨床経験

Stepwise shortening of agalsidase beta infusion duration in Fabry disease: Clinical experience with infusion rate escalation protocol.

• Eleonora Riccio
• Mario Zanfardino
• Monica Franzese
• Ivana Capuano
• Pasquale Buonanno
• Lucia Ferreri
• Maria Amicone
• Antonio Pisani

抄録

背景:

アガルシダーゼβを用いた酵素補充療法は、様々な臨床上のメリットをもたらしたが、2週間に1度の長時間の点滴は、患者のQOLに影響を与える可能性がある。さらに、定期的な点滴には時間がかかり、点滴時間は最低でも1.5時間までは段階的に短縮することが認められているが、ほとんどの施設では3時間以上のままであり、最大許容点でのアガルシダーゼベータ投与の安全性と忍容性に関するデータは存在しない。

BACKGROUND: Although enzyme replacement therapy with agalsidase beta resulted in a variety of clinical benefits, life-long biweekly intravenous infusion may impact on patients' quality of life. Moreover, regular infusions are time-consuming: although a stepwise shortening of infusion duration is allowed up to a minimum of 1.5 hr, in most centers it remains ≥3 hr, and no data exists about the safety and tolerability of agalsidase beta administration at maximum tolerated infusion rate.

方法は以下の通り。:

本研究では、当センターで開発した段階的な注入速度上昇プロトコルを、53名のFabry患者（既に治療を受けている患者と治療を受けていない患者の両方）に適用した経験を報告し、注入速度上昇の忍容性を予測する因子を検討した。

METHODS: In this study, we reported our experience with a stepwise infusion rate escalation protocol developed in our center in a cohort of 53 Fabry patients (both already receiving and treatment-naΪve), and explored factors predictive for the infusion rate increase tolerability.

結果:

52名の患者（98％）が注入時間を3時間以下に短縮し、そのうち38名（72％）は2時間以下にまで達した。 既治療患者と未治療患者の平均到達時間には有意な差が見られた（p<.01）。重度の患者（男性患者および酵素活性の低い患者）は、輸液関連反応（IAR）のリスクが高いため、より長い輸液を受けた。抗アガルシダーゼ抗体とIARsの間には有意な相関関係が認められた。

RESULTS: Fifty-two patients (98%) reduced infusion duration ≤3 hr; of these, 38 (72%) even reached a duration ≤2 hr. We found a significant difference between the mean duration reached by already treated and naΪve patients (p < .01). More severely affected patients (male patients and those with lower enzyme activity) received longer infusions for higher risk of infusion-associated reactions (IARs). A significant correlation between anti-agalsidase antibodies and IARs was found.

結論:

我々の輸液速度増加プロトコルは安全であり、患者のコンプライアンス、満足度、QOLを向上させる可能性がある。

CONCLUSION: Our infusion rate escalation protocol is safe and could improve patient compliance, satisfaction and quality of life.

© 2021 The Authors. Molecular Genetics & Genomic Medicine published by Wiley Periodicals LLC.