COVID-19の目に見えない負担：酵素補充療法の中断

Invisible burden of COVID-19: enzyme replacement therapy disruptions.

• Ayça Burcu Kahraman
• Yılmaz Yıldız
• Kısmet Çıkı
• Halil Tuna Akar
• İzzet Erdal
• Ali Dursun
• Ayşegül Tokatlı
• Hatice Serap Sivri

抄録

研究目的:

リソソーム蓄積性疾患（LSD）は、約60疾患からなる重要な代謝性疾患群である。ライソゾーム病の一部では、酵素補充療法（ERT）が週1回または隔週で実施されています。残念ながら、COVID-19の期間中に予定されていたERTは中断されました。私たちは、ライソゾーム記憶障害の患者の治療において、この中断による有害な結果の可能性を検討しました。

OBJECTIVES: Lysosomal storage diseases (LSD) constitute an important group of metabolic diseases, consisting of approximately 60 disorders. In some types of lysosomal diseases, enzyme replacement therapy (ERT) is administered intravenously in weekly or biweekly doses. Unfortunately, scheduled ERT during COVID-19 was disrupted. We considered the possibility of adverse outcomes caused by the disruption in the treatment of patients with lysosomal storage disorders.

研究方法:

COVID-19のパンデミック時に、この脆弱な患者グループが治療を受けることや疾患関連の症状の点でパンデミックの影響を受けたかどうかを評価するために、インターネットを利用したアンケートを実施した。

METHODS: During the COVID-19 pandemic, we conducted a questionnaire that was delivered via Internet to assess how this vulnerable patient group was affected by the pandemic in terms of their access to treatment and their disease-related symptoms.

結果:

アンケートには75名の患者が回答した。COVID-19が原因で治療を受けられなかった患者は35名であった。治療を中断した理由として最も多かったのは、COVID-19に感染するのを恐れて病院に行きたくないというものであった。この35人の患者は、中央値で4回のERT投与を受けられなかった（範囲：1～16回）。21名の患者（60％）は、ERTを服用しなかったことで身体的な影響を受けたと主張したが（ムコ多糖症20名、ファブリー病1名）、14名（40％）はそうではなかった。

RESULTS: The questionnaire was filled out by 75 patients. There were 35 patients whose treatment dose was missed because of COVID-19. The most common reason for skipping treatment was not wanting to go to the hospital for fear of contracting COVID-19. These 35 patients missed a median of four doses of ERT (range: 1-16 dosages). Twenty-one patients (60%) claimed that they were affected physically by not taking ERT (20 mucopolysaccaridoses, 1 Fabry disease), whereas 14 (40%) did not.

結論:

COVID-19のパンデミック時にERTを中断すると重大な影響が出る可能性がある。在宅治療に切り替えるか、専用施設を確保することが有益であろう。適切な計画と管理により、この特殊なグループの治療の中断は回避できる。

CONCLUSIONS: Interruption of ERT during the COVID-19 pandemic may have significant consequences. It may be beneficial to switch to home treatment or reserve dedicated facilities. With proper planning and management, the treatment disruptions of this particular group can be avoided.

© 2021 Walter de Gruyter GmbH, Berlin/Boston.