ファブリー病における在宅療法は、COVID-19パンデミック時に患者のニーズを満たす答えとなるのか？Polish FD Collaborative Groupの調査結果

Is home-based therapy in Fabry disease the answer to compelling patients' needs during the COVID-19 pandemic? Survey results from the Polish FD Collaborative Group.

• Mariusz Kusztal
• Mariusz Kłopotowski
• Stanisława Bazan-Socha
• Beata Błażejewska-Hyżorek
• Krzysztof Pawlaczyk
• Andrzej Oko
• Magdalena Krajewska
• Michał Nowicki

抄録

背景:

ファブリー病（FD）は、リソソーム酵素であるα-ガラクトシダーゼAの欠損を原因とするX連鎖性疾患である。ポーランドでは、FDに対する酵素補充療法（ERT）は、国民健康保険によって、特定の病院の輸液センターでのみ提供されている。FB患者は、COVID-19による合併症を発症するリスクが高いと考えられています。患者の中には、病院での感染や流行を恐れて輸液を控えている人もいました。また、代替となる輸液施設がないことも問題となっていました。

BACKGROUND: Fabry disease (FD) is an X-linked disorder related to a deficiency of the lysosomal enzyme alpha-galactosidase A. In Poland, enzyme replacement therapy (ERT) for FD is offered by the National Health Fund only at selected hospital infusion centers. Patients with FB are considered at a high risk of developing complications from COVID-19. Some patients omitted infusions due to fear of infection or outbreaks in hospitals. Lack of alternative infusion sites hampered the situation.

目的:

SARS-CoV-2パンデミックがFD患者に与えた影響、特に患者の不安と期待を分析するために、ポーランドFD共同グループは調査プロジェクトを共同で実施した。

OBJECTIVES: To analyze the impact of the SARS-CoV-2 pandemic on FD patients, especially their fears and expectations, the Polish FD Collaborative Group collaborated on a survey project.

材料と方法:

2020年9月から11月にかけて、FD対象者の期待と恐怖を探るカスタマイズされた調査票を配布した。

MATERIAL AND METHODS: Between September and November 2020, we distributed a customized survey exploring expectations and fears among FD subjects.

結果:

異なるFDセンターからの55人（継続的にERTを受けている35人）が調査に参加した。年齢中央値は40歳[IQR 25; 50]であり、男女の分布はほぼ均等であった（F27名；M28名）。FD患者の4分の1は、重度の障害のために輸液のための移動が制限されており、残りの25％の回答者の意見では、輸液に4時間以上を要していた。44人（80％）は、看護師（n＝37、67.3％）または訓練を受けた非医療従事者（n＝7、12.7％）による自宅での輸液を希望し、8人（14.5％）は地元の病院を希望した。予想通り、在宅輸液を希望する患者では輸送時間（片道）が長かった（89.4±63分 vs 36.2±67分、p = 0.02）。また、FDの症状が重い人ほど、FDセンターでの治療よりも自宅での輸液を希望していた（p = 0.03）。回答者の大多数（n = 46; 83%）は、パンデミックが終息しても希望を変えないと考えていた。

RESULTS: Fifty-five individuals (35 receiving ongoing ERT) from different FD centers completed the study. The median age was 40 years [IQR 25; 50], and gender distribution was almost equal (27 F; 28 M). One-fourth of FD patients reported severe disability limiting transportation for infusions that, in the opinion of the other 25% of responders, consumed >4 h. Forty-four (80%) of all would prefer home infusions performed by a nurse (n = 37, 67.3%) or by a trained non-medical person (n = 7, 12.7%), while 8 (14.5%) patients would choose a local hospital. As expected, transportation time (in one direction) was longer in those preferring home infusions (89.4 ±63 vs 36.2 ±67 min; p = 0.02). Also, those with more severe FD manifestation would prefer home infusions to treatment in FD centers (p = 0.03). The vast majority of respondents (n = 46; 83%) would not change their preferences after pandemic termination.

結論:

ERTを維持するために、FD患者は、特にパンデミック時には、自宅での輸液または最寄りの病院での輸液を好む。

CONCLUSIONS: To maintain ERT, FD patients prefer home infusions or those given in the nearest hospital, especially during a pandemic.