リアルワールドエビデンス。リツキシマブを投与された難治性天疱瘡患者

Real world evidence: Patients with refractory pemphigus treated with Rituximab.

抄録

背景:

天疱瘡は、生命を脅かす可能性のある自己免疫性水疱症の一群です。リツキシマブは、中等度から重度の尋常性天疱瘡の治療薬として、2018年6月にFDAの承認を取得しました。

Background: Pemphigus is a group of autoimmune blistering diseases, potentially life-threatening. Rituximab received FDA approval in June 2018 for the treatment of moderate to severe pemphigus vulgaris.

投与目的:

以前の治療法に抵抗性がある、または重篤な有害事象や併存疾患のために古典的な免疫抑制治療を受けられない天疱瘡患者におけるリツキシマブの有効性と安全性を評価すること。

Objectives: To evaluate the efficacy and safety of rituximab in patients with pemphigus, resistant to previous therapies or unable to receive classic immunosuppressive treatment due to serious adverse events or comorbidities.

材料と方法:

25名の患者（男性9名、女性16名）、平均年齢49.4±15.9歳（範囲21～74歳）、平均罹患期間4±2.7年（範囲0.25～10年）を対象としました。尋常性天疱瘡が19名、落葉性天疱瘡が6名でした。リツキシマブの有効性は、疾患のコントロール、寛解の維持、疾患の重症度、過去の治療、副作用などによって評価されました。COVID-19パンデミックの期間中、患者は遠隔皮膚科で注意深くモニターされています。

Materials and methods: Twenty-five patients (9 men, 16 women), mean age 49.4 ± 15.9 years (range 21-74 years), mean disease duration 4 ± 2.7 years (range 0.25-10 years) were included in the study: 19 patients with pemphigus vulgaris and 6 with pemphigus foliaceous. The efficacy of rituximab was evaluated according to the control of disease, retention of remission, disease severity, previous treatments and adverse reactions. During COVID-19 pandemic patients are monitored closely through tele-dermatology.

結果:

25名の患者のうち23名が大きく改善し、25名中2名が有害事象（関節痛、呼吸困難）により治療を中止した。23人中16人が8ヵ月後に追加投与を受けた（範囲5～60ヵ月）。年齢の高い患者ほど有害事象の発生頻度が高く、追加治療が行われた（p=0.002）。リツキシマブは、従来の免疫抑制剤による治療に比べて、有効性と安全性の面で優れており、寛解期間が長く、副腎皮質ステロイドや免疫抑制剤の投与量が少なくて済みました。主要な有害事象は認められませんでした。

Results: Twenty-three out of 25 patients had great improvement, 2 out of 25 ceased therapy due to adverse events (arthralgias and dyspnea). Sixteen out of 23 received additional course after 8 months (range 5-60 months). More aged patients presented more frequently adverse events and underwent additional courses (p = 0.002). Rituximab was found superior to classic immunosuppressive treatment in terms of efficacy and safety, with larger periods of remission and lower doses of corticosteroids and immunosuppressants. No major adverse events were noticed.

結論:

リツキシマブは天疱瘡の非常に有効な治療法であり、古典的な免疫抑制剤治療よりも優れていることが明らかになりました。

Conclusions: Rituximab is a very effective treatment of pemphigus and, remarkably, superior to classic immunosuppressive treatment.