阻害剤を使用した血友病A患者の出血エピソードの定期的な予防のためのEmicizumabの予算への影響

Budget Impact of Emicizumab for Routine Prophylaxis of Bleeding Episodes in Patients With Hemophilia A With Inhibitors.

抄録

目的:

マレーシアのインヒビターを有する血友病A患者の出血エピソードの頻度を減少させる予防的治療としてのエミシズマブの予算への影響を検討すること。

OBJECTIVES: To examine the budget impact of emicizumab as prophylactic therapy in reducing the frequency of bleeding episodes in patients with hemophilia A with inhibitors in Malaysia.

方法:

インヒビターを有する血友病A患者の出血エピソードの定期的な予防のためにエミシズマブを導入することの費用的影響を評価するために、予算影響モデルを構築した。このモデルは、マレーシアの公的医療制度に基づき、5年間の期間で実施した。一次解析では、エミシズマブの医療費を予防的治療を行わない場合と比較して計算し、インヒビターを有する血友病A患者全員の治療に必要な予算を算出しました。

METHODS: A budget impact model was built to assess the cost implication of introducing emicizumab for routine prophylaxis of bleeding episodes in people with hemophilia A with inhibitors. It was based on the public healthcare system in Malaysia over a 5-year duration. The primary analysis computed healthcare costs for emicizumab compared with no prophylactic regimen to calculate the budget needed to treat all patients with hemophilia A with inhibitors.

結果:

エミシズマブの導入により，初年度の増分予算はマレーシアリンギット（RM）20356897（4917125ドル）となった。現在の状況（予防なし）の総費用はRM13425941（3242981ドル）であったのに対し，新しい状況（エミシズマブによる予防）の総費用はRM33782838（8160106ドル）であった。2021年から2025年までの5年間の累積増分予算影響額は97205459（23479579ドル）で、不確実性の範囲はRM4869886（-1176301ドル）からRM138035597（33341932ドル）で、エミシズマブで治療した患者は合計72人でした。感度分析では，年間の出血回数が6回ではなく16回以上であれば，エミシズマブの使用はコスト削減になるとした．

RESULTS: The introduction of emicizumab resulted in a total incremental budget of Malaysian Ringgit (RM) 20 356 897 ($4 917 125) during the first year. The total cost for the current situation (no prophylaxis) was RM13 425 941 ($3 242 981), whereas the total cost for the new situation (prophylaxis with emicizumab) was RM33 782 838 ($8 160 106). The 5-year cumulative incremental budget impact from 2021 to 2025 was RM97 205 459 ($23 479 579) with an uncertainty range from -RM4 869 886 (-$1 176 301) to RM138 035 597 ($33 341 932) and a total of 72 patients treated with emicizumab. In a sensitivity analysis, the use of emicizumab was cost saving if the annual bleeding rate was greater than 16 instead of 6 times per year.

結論:

5年間の予算インパクトは妥当であり、コスト削減につながる可能性があると考えられます。本研究で用いられたモデルとアプローチは、データが少ない場合に関連するパラメータを得るために用いられたものであり、他の管轄区域が将来的に適用する際に役立つ可能性がある。

CONCLUSION: The 5-year budget impact might be considered reasonable and possibly cost saving. The model and approach used in this study to obtain relevant parameters where scarce data exist may help other jurisdictions with future adaptation.