イタリアにおける血友病A患者の実臨床成績と補充用血液凝固第VIII因子消費量。オクトコグ・アルファ（BAY 81-8973）投与前と投与後の予防の比較

Real-World Clinical Outcomes and Replacement Factor VIII Consumption in Patients with Haemophilia A in Italy: A Comparison between Prophylaxis Pre and Post Octocog Alfa (BAY 81-8973).

抄録

(1) 背景：新世代のrFVIII製剤は、輸液回数の削減や出血リスクに対する保護効果を高め、個別化された治療アプローチを改善する可能性を提供しました。本研究の目的は、BAY 81-8973（octocog alfa, Kovaltry, Bayer Pharma AG）による予防の実環境における有効性と、これまでの標準半減期治療と比較したFVIII消費量への影響を評価することであった。(2) 方法：イタリアの5つの血友病センターでレトロスペクティブな観察研究を実施しました。BAY 81-8973で1年以上予防治療を受けている血友病A患者、以前は別の製品で予防治療を受けていた患者を本研究に組み入れました。年間出血率（ABR）および年間FVIII消費量を比較しました。(3)結果：44名の患者を試験に組み入れました。BAY 81-8973に変更後、ABRは有意に減少し（1.76 vs. 0.23; = 0.015）、出血ゼロの患者の割合は54.6％から84.1％に増加し（ = 0.003）、FVIII全体の消費量は患者年あたり25,542（-7.2%、 = 0.046）IU減少した。3日ごとまたは週2回の治療を受けた患者は0％から27.3％に増加した。(4) 結論：本結果は、BAY 81-8973による予防が、標準的な半減期製品を用いた従来の予防レジメンと比較して、実臨床において臨床結果を改善し、FVIII消費量を削減できることを示唆するものであった。

(1) Background: new generations of rFVIII products offered the possibility to improve personalized therapeutic approaches, reducing the number of infusions or increasing the protection against bleeding risk. The aim of this study was to assess the effectiveness of prophylaxis with BAY 81-8973 (octocog alfa, Kovaltry, Bayer Pharma AG) in the real-world setting and its impact on FVIII consumption compared to previous standard half-life treatments. (2) Methods: a retrospective observational study was conducted in five Italian Haemophilia Centers. Patients with haemophilia A under prophylactic treatment with BAY 81-8973 for at least one year, and previously on prophylaxis with a different product were included in the study. Annual bleeding rate (ABR) and annual FVIII consumption were compared. (3) Results: forty-four patients were included in the study. After switching to BAY 81-8973, ABR was significantly reduced (1.76 vs. 0.23; = 0.015), the percentage of patients with zero bleeds increased from 54.6% to 84.1% ( = 0.003), and the overall FVIII consumption decreased by 25,542 (-7.2%, = 0.046) IU per patient-year. Patients treated every 3 days or 2 times per week increased from 0% to 27.3%. (4) Conclusion: our results suggest that prophylaxis with BAY 81-8973 can improve clinical outcomes and reduce FVIII consumption, in the real-world practice, compared with the previous prophylaxis regimen with standard half-life products.