胃食道逆流症における医薬品開発の主要なアンメット・ニーズは胸焼けの緩和である：閾値分析

Heartburn Relief Is the Major Unmet Need for Drug Development in Gastroesophageal Reflux Disease: Threshold Value Analysis.

抄録

背景と目的:

胸やけ症状は胃食道逆流症（GERD）患者が医療機関を受診する一因となっている。臨床指導にもかかわらず、管理はしばしば保険の制限に左右される。いくつかのカリウムイオン競合型アシッドブロッカー（PCAB）は新しい治療薬として開発中である。われわれは、GERD治療薬の開発を、バリュー・ベースの環境における消化器内科医、保険者、患者のニーズに合致させるため、経済分析を行った。

BACKGROUND AND AIMS: Heartburn symptoms contribute to healthcare-seeking among patients with gastroesophageal reflux disease (GERD). Despite clinical guidance, management is often dictated by insurance restrictions. Several potassium-competitive acid blockers (PCABs) are under development as a new class of therapy. We performed economic analyses to align GERD drug development with the needs of gastroenterologists, insurers and patients in a value-based environment.

方法:

決定分析モデルを構築し、vonoprazan 20mg/日（PCABの一例）、一般的な市販薬または処方薬であるプロトンポンプ阻害薬レジメン、無治療を1年間の期間で比較した。臨床効果は、最近の第3相多施設共同試験における胸やけのない日の割合に基づいて評価した。持続する逆流症状に対する医療利用は、健常対照者と比較した国内観察研究から得られた。費用と質調整生存年数が報告された。

METHODS: A decision-analytic model was constructed to compare vonoprazan 20 mg daily (an example of a PCAB), common over-the-counter or prescription proton pump inhibitor regimens, and no treatment over a 1-year time horizon. Clinical responses were evaluated based on the proportions of heartburn-free days in a recent phase 3 multicenter trial. Healthcare utilization for persistent reflux symptoms was derived from national observational studies compared with healthy control subjects. Costs and quality-adjusted life years were reported.

結果:

適切な治療に保険が適用されない場合、治療が不十分なGERD症状のために、患者は年間平均4443ドル、保険者は3784ドルを費やしている。我々のモデルでは、PCABが将来、胸やけの緩和とびらん性食道炎の治癒を評価する試験でプロトンポンプ阻害薬と同様の有効性を規制当局に示すことができれば、患者および保険者の年間コストを少なくとも3000ドル削減し、質調整生存年（QOL）を増加させ（年間+0.06）、保険適用オプションとして1錠あたり最大8.57ドルの価格で保険者のコストを削減できると推定した。閾値価格は、薬局給付管理者のリベートや割引をすべて反映した価格である。

RESULTS: Without insurance coverage for appropriate therapy, patients spend $4443 and insurers spend $3784 on average per year for inadequately treated GERD symptoms. Our model estimates that PCABs could save at least $3000 in annual costs to patients and insurers, could generate quality-adjusted life year gains (+0.06 per year), and could be cost-saving to insurers as a covered option at a price up to $8.57 per pill, if these drugs are able to demonstrate similar effectiveness to proton pump inhibitors in future trials evaluating heartburn relief and erosive esophagitis healing to regulators. Threshold prices reflect pricing after all pharmacy benefits manager rebates and discounts.

考察:

GERDに関連した薬剤の開発を胸やけの緩和に向けることは、産業界や保険会社の費用対効果のインセンティブと患者や消化器病専門医のインセンティブを一致させるために極めて重要であることを示した。

DISCUSSION: We demonstrate that aiming GERD-related drug development toward heartburn relief appears critical to align cost-effective incentives for industry and insurers with those of patients and gastroenterologists.